哪几种罕见病药没纳入医保

9月6日至12日，国家医疗保障局公示了2022年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单，近期根据各方反馈意见，按程序对有关药品进行了复核和结果修正。9月17日，国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共343种药品正式通过形式审查。

2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单中，共343种药品通过形式审查，其中包括首个国产新冠口服药阿兹夫定片等198种目录外西药和中成药与阿达木单抗注射液等145种目录内西药和中成药，对比通过初步形式审查的申报药品名单中的344种药品，减少了1种西药——甲硝维参阴道膨胀栓。

在新冠疫情防控常态化的背景下，从2020年第一次实行医保药品目录企业自主申报制起，国家医保局就对新冠肺炎治疗药品给予高度重视，将“纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》的药品”作为申报条件之一，一批新冠治疗用药已被纳入医保药品目录。国家医保局表示，本次申报过程中，对于已申报且通过形式审查的新冠肺炎治疗药品，将按程序开展后续工作，争取以合理价格正式纳入到医保目录。

7月，国家医保局曾表示，今年没有对罕见病药物设置“2017年1月1日后批准上市”申报医保目录的时间限制。早在今年启动医保目录谈判工作时，国家医保局就明确，医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。此次通过形式审查的药品名单中包含了多款罕见病药物，如脊髓性肌萎缩症（sma）治疗药物利司扑兰口服溶液用散、ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、庞贝病治疗药物注射用阿糖苷酶α等。

国家医保局表示，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节，形式审查只是其中之一。通过形式审查，表明该药品有资格进入下一步的专家评审环节。只有顺利通过目录调整的所有环节，才能最终被纳入国家医保药品目录。

下一步，国家医保局将按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》和《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》的要求，按程序组织开展专家评审等工作。如进展顺利，将于11月份公布新版的医保药品目录，明年1月1日落地执行。

纳入国家医保的罕见病目录是什么

根据公告，2022年国谈490个申报药品中344个通过初步审查，通过比例为70％。包括目录外199个，其中西药184个（独家品种144个），中成药15个（独家品种14个），新上市药品153个；目录内145个，其中西药110个（独家品种88个），中成药35个（均为独家品种），新上市药品87个。与2021年（474个药品271个通过）相比，申报和通过初步形式审查的药品数量都有一定增加，与前几轮目录调整相比，本次调整向罕见病、儿童等特殊人群适当倾斜。

公告明确，此次公布的评审结果为"拟谈判新增"、"拟竞价新增"、"拟谈判续约"、"拟简易续约"的药品。与此同时，也公布了几个时间节点：一个是企业在10月20日前将相关确认函上传并将原件邮寄；另一个时间点是确认参加谈判及确认参与竞价的药品相对应的企业，11月3日前进行文件寄送。业内人士预计，2022年谈判的具体日期不会太晚。

值得一提的是，2020年国家医保目录调整首次对目录内14种独家药品进行重新谈判，这14种药品都是前期准入目录时未经谈判，且经评估价格或费用明显偏高的药品。14种药品均谈判成功并保留在目录内，平均降价43.46%。

对于同治疗领域中价格或治疗费用明显偏高、该药国内外实际销售价格或赠药折算后的价格明显低于现行支付标准、本轮调整有同类竞品通过评审且可能对价格产生较大影响等，调整支付范围。此外，对未来两年基金支出预算增幅过大的目录内独家药品重新谈判续约。

西南证券研究发展中心分析师杜向阳表示，规则的本质是鼓励创新。他说，从申报目录调整的规则上看，适应症或功能主治发生重大变化的药品也可进行申报，鼓励企业加大创新力度以增加患者用药福利，而不是一味模仿。即使独家与非独家产品在价格方面均具有压力，但独家产品价格参照为自身，降价压力相对缓和，利好创新型药企，提高创新能力或为药企最佳选择。

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